فرارو- دانشمندان تا به حال از این دارو برای بهبود افراد مبتلا به بیماری‌های ارثی که باعث نابینایی می‌شود، استفاده کرده‌اند. همچنین به نظر می‌رسد این دارو‌ها می‌توانند بیماری کم خونی سلول داسی شکل را درمان کنند و شنوایی را در موش‌های ناشنوا بازگردانند.
به گزارش فرارو به نقل از اکونومیست، این دسته جدید از دارو‌ها در سال آینده برای مقابله با بیماری‌های قلبی عروقی و سرطان به کار گرفته خواهند شد. داروهای ویرایش ژن در واقع مانند یک قیچی مولکولی عمل می‌کند که دی‌ان‌اِی را در یک مکان دقیق برش می‌دهد. هنگامی که دی‌ان‌اِی بریده می‌شود، مکانیسم‌های طبیعی ترمیم سلول، وارد عمل می‌شوند. داروهای ویرایش ژن سیستم‌های سلولی را کنترل می‌کنند و در نهایت بخش مشکل‌آمیز در دی‌ان‌اِی را با یک توالی سالم و جدید جایگزین می‌کنند.
نوعی از این دارو به نام کریسپر-کاس ۹ در سال ۲۰۱۲ در آزمایشگاه کشف شد و تنها سه سال بعد از آن در ویرایش ژن جنین خوک برای ایجاد اندام‌های مناسب‌تر برای پیوند به انسان استفاده شد. تا سال ۲۰۱۶، دارو کریسپر-کاس ۹ برای آزمایش در بیماران مبتلا به سرطان برای کمک به سلول‌های ایمنی بدن که از بین رفته بودند و کمک بزرگی به مبارزه با سرطان می‌کنند تأیید شد.
داروی کاس‌گوی، نوعی دیگر از داروهای ویرایش ژن، در نوامبر ۲۰۲۳ با قیمت ۲.۲ میلیون دلار وارد بازار شد. این دارو با جمع‌آوری سلول‌های بنیادی خون بیمار، ویرایش ژن‌ها برای شروع مجدد تولید نوعی هموگلوبین که تنها زمانی که نوزاد در رحم است تولید می‌شود و تزریق مجدد آن به سلول‌های بنیادی به بیماران کمک می‌کند. این دارو همان اندازه که مفید است، محدودیت‌هایی نیز دارد. مولکول راهنما گاهی اوقات نمی‌تواند دقیق باشند و منجر به برش‌های ناخواسته در دی‌ان‌اِی بیمار شود. علاوه بر این، ترمیم دی‌ان‌اِی نیز می‌تواند دشوار باشد و به بریدگی‌های ناخواسته ختم شود. چنین آسیب‌هایی به اطلاعات ژنتیکی می‌تواند در نهایت منجر به سرطان یا اختلال در عملکرد سلولی به روش‌های دیگر شود.
به همین دلیل این دارو‌ها هنوز در حال به روز رسانی و پیشرفت هستند. البته برخی از این دارو‌ها در حال حاضر در کلینیک‌ها استفاده می‌شوند. با پیشرفت این دارو‌ها و توانایی تغییر قطعات بزرگ‌تر از ژنوم، درمان بیماری‌هایی که مشکلات دی‌ان‌اِی در فواصل بیشتری گسترش پیدا کرده است را نیز ممکن می‌کند. با استفاده از این داروهای جدید به جای ساخت دارویی که تنها یک جهش در یک ژن را درمان می‌کند، می‌توان بسیاری از انواع جهش‌ها را اصلاح کرد. انعطاف‌پذیری این فناوری به این معنی است که در تئوری، ویرایش اولیه می‌تواند تقریباً ۹۰ درصد از مشکلات ژنتیکی را اصلاح کند.
با این حال این فناوری‌های خارق‌العاده جدید با موانع فنی و ایمنی روبرو هستند. بزرگترین سوال درباره این روش درمان این است که چگونه درمان‌ها را به جای مناسب در بدن رساند. سلول‌های خونی، سرطان‌ها، شبکیه چشم و کبد همگی به راحتی قابل دسترسی و ویرایش هستند، اما مغز و ریه‌ها بخش‌هایی مشکل ساز هستند.
همچنان بزرگترین چالش این دارو‌ها مشکلاات اقتصادی است. هزینه توسعه و ساخت دارو‌ها در کنار ارائه درمان مادام‌العمر دلیل قیمت میلیون دلاری این دارو‌ها هستند. البته دلایلی وجود دارد که نشان می‌دهد هزینه‌ها ممکن است به مرور زمان کاهش یابند. درمان بیماری‌هایی که بر گروه‌های بزرگتری از بیماران تأثیر می‌گذارد، مانند بیماری‌های قلبی، به کاهش هزینه‌ها کمک خواهد کرد. در نهایت، بسیاری بر این باورند فناوری داروهای ویرایش ژن فناوری اصلی بدون تغییر باقی می‌ماند و تنها دستورالعمل‌های خاص برای تغییر ژن‌ها برای بیماری‌های جدید بهینه می‌شوند. این امر هزینه و نیاز به آزمایش‌های بالینی را برای داروی‌های دیگر را کاهش می‌دهد.
منبع: fararu-761931
